నాలుగు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు గల డుచెన్ కండరాల బలహీనత ఉన్న రోగులు ఉత్సాహంగా ఉండటానికి కారణం ఉంది. US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (FDA) ఇప్పుడు సరెప్టా థెరప్యూటిక్స్ యొక్క ఎలివిడిస్ అని పిలువబడే జన్యు చికిత్స యొక్క విస్తృత వినియోగాన్ని అనుమతించింది, దీనికి మొదటి ఆమోదం 4 నుండి 5 సంవత్సరాల వయస్సు గల పిల్లల కోసం జూన్ 2023లో ఇవ్వబడింది.
USFDA ఇప్పుడు నాలుగు సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు గల రోగులకు నడవగలిగే సాంప్రదాయిక ఆమోదాన్ని అందించింది, అలాగే నడవలేని వారికి వేగవంతమైన ఆమోదాన్ని అందించింది.
దీనితో, Elevidys ఇప్పుడు $3.5 మిలియన్ల హేమోఫిలియా చికిత్స, Hemgenix తర్వాత ప్రపంచవ్యాప్తంగా రెండవ అత్యంత ఖరీదైన ఔషధంగా కనిపిస్తుంది.
మరో ఖరీదైన ఔషధం స్కైసోనా జన్యు చికిత్స, ఒక-సమయం ఇంట్రావీనస్ (IV) ఇన్ఫ్యూషన్ చికిత్స, దీని ధర $3 మిలియన్లు. ప్రారంభ, చురుకైన సెరిబ్రల్ అడ్రినోలుకోడిస్ట్రోఫీతో నాలుగు నుండి 17 సంవత్సరాల వయస్సు గల అబ్బాయిలలో న్యూరోలాజిక్ మెదడు పనిచేయకపోవడం యొక్క పురోగతిని మందగించడానికి ఇది ఇవ్వబడుతుంది, నివేదికలు తెలిపాయి.
జన్యు చికిత్స వాగ్దానం మరియు సైన్స్ విజయం కోసం వాటర్‌షెడ్ సందర్భం, ”అని సారెప్టా ప్రెసిడెంట్ మరియు చీఫ్ ఎగ్జిక్యూటివ్ ఆఫీసర్ డౌగ్ ఇంగ్రామ్ ఒక ప్రకటనలో తెలిపారు.
